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Review
. 2011;13(2):183-90.
doi: 10.31887/DCNS.2011.13.2/fcurtin.

Assessing the benefit: risk ratio of a drug--randomized and naturalistic evidence

François Curtin  1 , Pierre Schulz
Affiliations
Review

Assessing the benefit: risk ratio of a drug--randomized and naturalistic evidence

François Curtin et al. Dialogues Clin Neurosci. 2011.

Abstract
in English, Spanish, French

Randomized evidence from clinical trials and naturalistic evidence collected from pharmacoepidemiology and pharmacovigilance activities both contribute to the initial and continuous assessment of the benefits and risks of a drug, ie, the balance between therapeutic efficacy and safety risks. Benefit-risk assessment (BRA) mainly relies on a qualitative assessment of quantitative data. Current attempts to quantify BRA are reviewed and discussed, along with the expectations of regulatory authorities such as the Food and Drug Administration and the European Medicines Agency. No method provides a fully satisfactory solution regarding BRA, because it is difficult to reduce its multidimensional aspect to simple metrics, in a context where other therapeutic alternatives play a role. Consistency and transparency are key in this assessment, which is performed throughout the whole drug life cycle. BRA is mainly based on randomized clinical studies during clinical development, and it is continued and consolidated by naturalistic data once the drug is on the market.

Tanto la evidencia de ensayos clínicos randomizados como la evidencia naturalística reunida a partir de actividades farmacoepidemiológicas y de farmacovigilancia contribuyen a la evaluación inicial y continua de los beneficios y riesgos de un fármaco; por ejemplo, el balance entre la eficacia terapéutica y los riesgos en la seguridad, La evaluación riesgo-beneficio (ERB) se basa principalmente en una evaluación cualitativa de datos cuantitativos. Se revisan y discuten los intentos actuates para cuantificar la ERB, de acuerdo con las expectativas de las autoridades reguladoras como la Food and Drug Administration y la European Medicines Agency. Ningún método proporciona una solución totalmente satisfactoria en relación con la ERB, porque es difícil reducir su aspecto multidimensional a una métrica simple, en un contexto donde juegan un papel otras alternativas terapéuticas. La consistencia y la transparencia son claves en esta evaluación, la cual se realiza a través de todo el ciclo de vida del fármaco, La ERB está basada principalmente en estudios clínicos randomizados durante el desarrollo clínico y continúa y se consolida mediante datos naturalísticos una vez que el fármaco está en el mercado.

Les données randomisées des essais cliniques de même que les données naturalistiques obtenues des activités pharmacoépidémiologiques et de pharmacovigilance contribuent à l'évaluation initiale et continue du bénéfice et des risques d'un médicament, c'est-à-dire le rapport entre l'efficacité thérapeutique et les risques de sécurité médicamenteuse. L'évaluation du bénéfice-risque (EBR) repose principalement sur l'évaluation qualitative de données quantitatives. Les approches actuelles pour quantifier l'EBR sont revues et discutées à la lumière des attentes des autorités réglementaires telles que la Food and Drug Administration et l'Agence Européenne du Médicament, Aucune méthode n'apporte de solution totalement satisfaisante à la problématique de l'EBR car il est difficile de réduire l'aspect bidimensionnel de l'EBR à une mesure simple, dans un contexte où l'indication et les alternatives thérapeutiques jouent un rôle essentiel, La cohérence et la transparence sont des éléments clés dans cette évaluation qui est effectuée tout au long du cycle de vie d'un médicament et qui est principalement basée sur les études cliniques randomisées durant le développement clinique et consolidée par des données naturalistiques une fois que le médicament est sur le marché.

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References

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