Skip to main page content
U.S. flag

An official website of the United States government

Dot gov

The .gov means it’s official.
Federal government websites often end in .gov or .mil. Before sharing sensitive information, make sure you’re on a federal government site.

Https

The site is secure.
The https:// ensures that you are connecting to the official website and that any information you provide is encrypted and transmitted securely.

Access keys NCBI Homepage MyNCBI Homepage Main Content Main Navigation
Review
. 2015 Sep;32(3):195-205.
doi: 10.4274/tjh.2014.0311.

Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Adult Sickle Cell Disease: Problems and Solutions

Hakan Özdoğu, Can Boğa
Review

Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Adult Sickle Cell Disease: Problems and Solutions

Hakan Özdoğu et al. Turk J Haematol. 2015 Sep.

Abstract
in English, Turkish

Sickle cell disease-related organ injuries cannot be prevented despite hydroxyurea use, infection prophylaxis, and supportive therapies. As a consequence, disease-related mortality reaches 14% in adolescents and young adults. Hematopoietic stem cell transplantation is a unique curative therapeutic approach for sickle cell disease. Myeloablative allogeneic hematopoietic stem cell transplantation is curative for children with sickle cell disease. Current data indicate that long-term disease-free survival is about 90% and overall survival about 95% after transplantation. However, it is toxic in adults due to organ injuries. In addition, this curative treatment approach has several limitations, such as difficulties to find donors, transplant-related mortality, graft loss, graft-versus-host disease (GVHD), and infertility. Engraftment effectivity and toxicity for transplantations performed with nonmyeloablative reduced-intensity regimens in adults are being investigated in phase 1/2 trials at many centers. Preliminary data indicate that GVHD could be prevented with transplantations performed using reduced-intensity regimens. It is necessary to develop novel regimens to prevent graft loss and reduce the risk of GVHD.

Günümüzde hidroksiüre kullanımı, enfeksiyon proflaksisi ve destek tedavileriyle ilgili gelişmelere rağmen orak hücre hastalığına bağlı organ hasarları engellenememekte, adolesan ve genç yetişkinlerde hastalık ilişkili mortalite %14’lere kadar ulaşmaktadır. Hematopoietik kök hücre transplantasyonu, orak hücre hastalığı tedavisinde tek küratif tedavi yaklaşımıdır. Myeloablatif allojenik hematopietik kök hücre transplantasyonu orak hücre hastalığı olan çocuklar için küratiftir. Güncel veriler çocuklarda transplant sonrası uzun dönem hastalıksız yaşam oranı’nın %90 ve toplam yaşamoranı’nın %95 civarında olduğunu göstermektedir. Erişkinde hazırlama rejimleri organ hasarları nedeniyle fazla toksiktir. Ayrıca bu küratif tedavi yaklaşımının donör bulma güçlüğü, transplant ilişkili mortalite, graft kaybı, graft versus host hastalığı (GVHH), infertilite gibi nedenlerle sınırlamaları vardır. Güncel olarak erişkinde toksisitesi azaltılmış hazırlama rejimleri (myeloablatif olmayan indirgenmiş yoğunluklu) ile yapılan transplantların faz I/II çalışmalar ile graft yerleşmesiüzerine etkinliği ve toksisitesi birçok merkez tarafından araştırılmaktadır. Ön veriler, toksisitesi azaltılmış rejimler ile yapılan nakillerde başarılı olarak GVHH’nin engellenebildiğini göstermiştir. Bununla birlikte yüksek graft kaybı riski devam etmektedir. Bu yüzden orak hücre hastalarında uygulanabilen, GVHH riski azaltılmış ve graft kaybının engellenebildiği yeni rejimlerin geliştirilmesi gereklidir.

PubMed Disclaimer

Conflict of interest statement

Conflict of Interest Statement

The authors of this paper have no conflicts of interest, including specific financial interests, relationships, and/or affiliations relevant to the subject matter or materials included.

References

    1. Rodgers GP, Noguchi CT, Schechter AN. Sickle cell anemia. Sci Am. 1994:48–57.
    1. Pauling L, Itano HA. Sickle cell anemia, a molecular disease. Science. 1949;110:543–548. - PubMed
    1. Ingram VM. Gene mutations in human haemoglobin: the chemical difference between normal and sickle cell haemoglobin. Nature. 1957;180:326–328. - PubMed
    1. Powars DR, Chan LS, Hiti A, Ramicone E, Johnson C. Outcome of sickle cell anemia: a 4-decade observational study of 1056 patients. Medicine (Baltimore) 2005;84:363–376. - PubMed
    1. Hulbert ML, McKinstry RC, Lacey JL, Moran CJ, Panepinto JA, Thompson AA, Sarnaik SA, Woods GM, Casella JF, Inusa B, Howard J, Kirkham FJ, Anie KA, Mullin JE, Ichord R, Noetzel M, Yan Y, Rodeghier M, Debaun MR. Silent cerebral infarcts occur despite regular blood transfusion therapy after first strokes in children with sickle cell disease. Blood. 2011;117:772–779. - PMC - PubMed

MeSH terms

Substances