[Patients organizations and new drug approval in the US. Eteplirsen and Duchenne muscular dystrophy case]
- PMID: 28990648
[Patients organizations and new drug approval in the US. Eteplirsen and Duchenne muscular dystrophy case]
Abstract
Introduction: In 2016 the US Food and Drug Administration (FDA) granted the marketing authorization for eteplirsen for Duchenne muscular dystrophy. This has been a very controversial decision since it happened after a negative assessment from both the Advisory Committee and the technical FDA evaluation team. The FDA's Center for Drug Evaluation and Research (CDER) director was who ultimately approved the product, while the FDA Commissioner did not overrule that decision.
Aim: To report about the most relevant events regarding the approval of eteplirsen by the US FDA.
Development: All relevant facts that occurred during the clinical development and evaluation phase following 'accelerated approval' procedure of eteplirsen are discussed in detail. The technical FDA evaluation team reasons supporting that the drug has not proven clinical benefit, the attitude of patient advocacy groups and the post-approval FDA requirements to the marketing authorization holder are discussed. Finally, we reflect on what is the situation Spanish patients face once eteplirsen is on the US market.
Conclusions: This is a unique case in the history of drug authorizations in western countries, that shows the difficulties that current regulations on accelerated approval of new medicines could have when interpreting scarce and low quality clinical development data, when dealing with rare diseases with no available therapies.
Title: Asociaciones de pacientes y autorizacion de nuevos farmacos en Estados Unidos. El caso del eteplirseno para la distrofia muscular de Duchenne.
Introduccion. En 2016, la Agencia de Medicamentos y Alimentos (FDA) estadounidense autorizo la comercializacion del eteplirseno para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Este hecho ha sido muy controvertido, por cuanto la autorizacion se produjo tras una evaluacion negativa por parte del comite asesor de la FDA y de sus propios tecnicos. Fue la directora del Centro de Investigacion y Evaluacion de Farmacos quien autorizo el medicamento, decision que no revoco el director de la FDA. Objetivo. Informar sobre los acontecimientos mas relevantes que han conducido a la autorizacion del eteplirseno por la FDA. Desarrollo. En el articulo se exponen pormenorizadamente los hechos relevantes que acontecieron durante el desarrollo clinico y la evaluacion reguladora del eteplirseno siguiendo la via de la 'autorizacion acelerada'. Se comentan las razones por las que los tecnicos de la FDA entienden que este medicamento no ha mostrado producir beneficio clinico, la actitud de las asociaciones de pacientes y las exigencias postautorizacion que la FDA ha impuesto a la compañia propietaria del medicamento. Por ultimo, se reflexiona sobre la situacion en que quedan los pacientes espanoles una vez que el eteplirseno esta comercializado en Estados Unidos. Conclusiones. Este caso, unico en la historia de autorizacion de medicamentos en el mundo occidental, pone de manifiesto las dificultades que las regulaciones actuales de autorizacion acelerada de nuevos medicamentos pueden tener en la interpretacion de datos del desarrollo clinico, cuando estos son escasos y de poca calidad, y cuando se trata de enfermedades raras sin terapias disponibles.