Real-world evidence research based on big data: Motivation-challenges-success factors
- PMID: 30464373
- PMCID: PMC6224010
- DOI: 10.1007/s00761-018-0358-3
Real-world evidence research based on big data: Motivation-challenges-success factors
Abstract
Background: In recent years there has been an increasing, partially also critical interest in understanding the potential benefits of generating real-world evidence (RWE) in medicine.
Objectives: The benefits and limitations of RWE in the context of randomized controlled trials (RCTs) are described along with a view on how they may complement each other as partners in the generation of evidence for clinical oncology. Moreover, challenges and success factors in building an effective RWE network of cooperating cancer centers are analyzed and discussed.
Material and methods: This article is based on a selective literature search (predominantly 2015-2017) combined with our practical experience to date in establishing European oncology RWE networks.
Results: RWE studies can be highly valuable and complementary to RCTs due to their high external validity. If cancer centers successfully address the various challenges in the establishment of an effective RWE study network and in the consequent execution of studies, they may efficiently generate high-quality research findings on treatment effectiveness and safety. Concerns pertaining to data privacy are of utmost importance and discussed accordingly. Securing data completeness, accuracy, and a common data structure on routinely collected disease and treatment-related data of patients with cancer is a challenging task that requires high engagement of all participants in the process.
Conclusion: Based on the discussed prerequisites, the analysis of comprehensive and complex real-world data in the context of a RWE study network represents an important and promising complementary partner to RCTs. This enables research into the general quality of cancer care and can permit comparative effectiveness studies across partner centers. Moreover, it will provide insights into a broader optimization of cancer care, refined therapeutic strategies for patient subgroups as well as avenues for further research in oncology.
Hintergrund: In den letzten Jahren ist ein zunehmendes, teilweise auch durchaus kritisches, Interesse an Real-World-Evidence(RWE) in der Medizin festzustellen.
Fragestellung: Vor- und Nachteile von RWE sollen insbesondere im Kontext mit randomisierten klinischen Studien (RCTs) analysiert werden und dabei diskutiert werden, wie RWE und RCTs sich als komplementäre Partner zur Evidenzgenerierung in der klinischen Onkologie ergänzen können. Ferner sollen die Herausforderungen und Erfolgsfaktoren für den Aufbau eines leistungsstarken RWE-Netzwerks kooperierender Krebszentren aufgezeigt werden.
Material und methoden: Thematisch wurde die aktuelle Literatur (schwerpunktmäßig 2015–2017) selektiv recherchiert und kombiniert mit der eigenen praktischen Erfahrung aus dem bisherigen Aufbau von Europäischen Onkologischen Real-World-Evidence-Netzwerken.
Ergebnisse: RWE-Studien können durch ihre hohe externe Validität eine äußerst wertvolle Ergänzung zu RCTs sein. Wenn Krebszentren die zahlreichen Herausforderungen sowohl im Aufbau eines leistungsstarken RWE-Netzwerks als auch in der späteren Studiendurchführung sorgfältig adressieren, können hochwertige Forschungsergebnisse zur Therapieeffektivität und Therapiesicherheit erzielt werden. Die mit der Nutzung vernetzter, umfangreicher und vielschichtiger Datensätze (Big Data) sich ergebenden datenschutzrechtlichen Anforderungen sind dabei a priori zu beachten. Die Sicherung qualitätsgeprüfter, angemessen vollständiger und einheitlich strukturierter onkologischer Behandlungs- sowie Verlaufsdaten ist eine anspruchsvolle Aufgabe, welche die aktive und verantwortungsvolle Mitwirkung aller hieran Beteiligten benötigt.
Schlussfolgerungen: Unter den aufgezeigten Voraussetzungen stellt die Analyse umfangreicher und komplexer Real-World-Daten im Rahmen eines RWE-Netzwerks eine wichtige und vielversprechende Ergänzung zu RCTs dar. Hierdurch kann die allgemeine onkologische Versorgungsqualität analysiert und ein (Qualitäts‑)Vergleich verschiedener Einrichtungen ermöglicht werden. Zudem können auch Hinweise zu einer flächendeckenden Optimierung onkologischer Behandlung, zu verbesserten Therapiestrategien für Patientensubgruppen und Anregungen für neue onkologische Forschungsfelder gewonnen werden.
Keywords: Evidence network; Network of cancer centers; Outcome research; Quality of care; Real-world data.
Conflict of interest statement
Compliance with ethical guidelinesB.E. Maissenhaelter, A.L. Woolmore are employees of IQVIA and are responsible for establishing a European Oncology Data and Evidence Network. P.M. Schlag advises IQVIA in establishing a European Oncology Data and Evidence Network and receives consulting fees from IQVIA.
Figures
References
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- Berger ML, Sox H, Willke RJ, et al. Good practices for real-world data studies of treatment and/or comparative effectiveness: recommendations from the joint ISPOR-ISPE special task force on real-world evidence in health care decision making. Pharmacoepidemiol Drug Saf. 2017;26:1033–1039. doi: 10.1002/pds.4297. - DOI - PMC - PubMed
-
- Brenner H, Weberpals J, Jansen L. Epidemiologische Forschung mit Krebsregisterdaten. Onkologe. 2017;23:272–279. doi: 10.1007/s00761-016-0161-y. - DOI
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