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. 2019 Mar;231(2):74-79.
doi: 10.1055/a-0855-4001. Epub 2019 Mar 14.

The Therapeutic Hypothermia in Treatment of Hyperammonemic Encephalopathy due to Urea Cycle Disorders and Organic Acidemias

Dorotea Ninković  1 , Željka Mustapić  2 , Dorotea Bartoniček  2 , Vesna Benjak  2 , Mario Ćuk  1   2 , Andrea Dasović Buljević  2 , Boris Filipović Grčić  1   2 , Ksenija Fumić  3 , Ruža Grizelj  4 , Ivan Lehman  2 , Danijela Petković Ramadža  1   2 , Vladimir Sarnavka  2 , Jasna Slaviček  2 , Jasminka Stipanović Kastelić  2 , Nina Barišić  1   2 , Ivo Barić  1   2
Affiliations

The Therapeutic Hypothermia in Treatment of Hyperammonemic Encephalopathy due to Urea Cycle Disorders and Organic Acidemias

Dorotea Ninković et al. Klin Padiatr. 2019 Mar.

Abstract
in English, German

Background: Hyperammonemic encephalopathy in newborns with urea cycle disorders and certain organic acidurias can cause severe brain injury, coma and death. Standard therapy includes protein restriction, nitrogen-scavenging drugs, prevention of catabolism and hemodialysis. Neuroprotective hypothermia as part of the treatment has been reported only 3 times. It has been suggested that mild systemic hypothermia can contribute to better neurological outcomes in hyperammonemic encephalopathy. However, the limited experience precludes accurate conclusions on safety and efficacy.

Methods: Whole body therapeutic hypothermia was included in the standard treatment of hyperammonemic encephalopathy in 4 neonates with urea cycle disorder or organic aciduria.

Results: Two patients survived the initial crisis. One patient has a developmental quotient of 0.8, while the other shows severe developmental delay. The cooling protocol had to be discontinued in 3 patients due to the otherwise untreatable complications (hypotension and hemorrhage).

Conclusion: The efficacy and safety of therapeutic hypothermia in the treatment of neonatal hyperammonemic encephalopathy depend on various factors, requiring further evaluation.

Hintergrund: Die hyperammonämische Enzephalopathie bei Neugeborenen mit Harnstoffzyklusstörungen und bestimmten organischen Azidämien kann zu schweren Hirnverletzungen, Koma und Tod führen. Die Standardbehandlung umfasst Proteinrestriktion, „Stickstoff-fangenden“ Medikamente, Katabolismusprävention und die Hämodialyse. Die neuroprotektive Hypothermie wurde als Teil der Behandlung nur 3-mal berichtet. Es wurde vorgeschlagen, dass die milde systemische Hypothermie für bessere neurologische Ergebnisse bei der hyperammonämischen Enzephalopathie beitragen kann. Die begrenzte Erfahrung schließt jedoch die genauen Schlussfolgerungen zu Sicherheit und Wirksamkeit aus.

Methoden: Bei 4 Neugeborenen mit Harnstoffzyklusstörung oder organischer Azidämie wurde die Ganzkörper-Hypothermie in die Standardbehandlung der hyperammonämischen Enzephalopathie eingezogen.

Ergebnisse: Zwei Patienten überlebten die erste Krise. Ein Patient hat einen Entwicklungsquotient von 0,8, während der andere schwere Entwicklungsverzögerung zeigt. Das Kühlungsprotokoll musste bei 3 Patienten wegen der nicht behandelbaren Komplikationen (niedriger Blutdruck und Blutungen) abgebrochen werden.

Schlussfolgerung: Die Wirksamkeit und Sicherheit der therapeutischen Hypothermie bei der Behandlung der neonatalen hyperammonämischen Enzephalopathie hängt von verschiedenen Faktoren ab, die eine weitere Evaluierung erfordern.

PubMed Disclaimer

Conflict of interest statement

The authors declare that they have no conflicts of interest.

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