Rituximab Use for the Treatment of Childhood Nephrotic Syndrome by Canadian Pediatric Nephrologists: A National Survey
- PMID: 35300066
- PMCID: PMC8922210
- DOI: 10.1177/20543581221079959
Rituximab Use for the Treatment of Childhood Nephrotic Syndrome by Canadian Pediatric Nephrologists: A National Survey
Abstract
Background: There is known practice variation in the treatment of frequently relapsing, steroid-dependent, and steroid-resistant nephrotic syndrome in children. Rituximab is an emerging therapy for difficult-to-treat nephrotic syndrome; however, there are no clear treatment guidelines. We therefore hypothesized that a wide variety of approaches to this therapy exist.
Objective: To evaluate when and how rituximab is used for the treatment of childhood nephrotic syndrome in Canada.
Design and setting: An online survey was used.
Participants: Canadian pediatric nephrologists.
Methods: A cross-sectional survey was distributed across Canada through the Canadian Association of Pediatric Nephrologists (CAPN) to evaluate rituximab treatment practices.
Results: Of a total of 20 responses, 19 (95%) use rituximab in the treatment of nephrotic syndrome, usually as a third or fourth agent. For the number of rituximab doses, the majority (68%) uses 2 doses each time they use it. Eighteen respondents (90%) measure B cells when using this medication, mostly monthly (50%) or every 3 months (39%). Respondents were administered additional doses of rituximab prophylactically (74%) or at first relapse (47%). Long-term drug safety and drug funding were identified as the main barriers to rituximab use.
Limitations: This survey represents the practice styles of physicians in a single country, and there is a nonresponse bias of 63%. Also, associations were not calculated.
Conclusions: Among Canadian pediatric nephrologists, rituximab use for nephrotic syndrome appears to be increasing, but significant practice variations remain, including approaches to B-cell monitoring. It is reserved mostly for second-line and third-line use due to cost, funding issues, and residual uncertainty regarding long-term safety. Understanding these critical areas of practice uncertainty is a first step to optimize treatment of nephrotic syndrome in children.
Contexte: Des variations sont connues dans les pratiques liées au traitement du syndrome néphrotique infantile, dépendant ou résistant aux stéroïdes, à récidives fréquentes. Le rituximab constitue une nouvelle approche thérapeutique pour soigner le syndrome néphrotique difficile à traiter. Il n’existe cependant aucune directive de traitement claire dans ce contexte. Nous avons donc émis l’hypothèse qu’il existait une grande variété d’approches dans l’utilisation de ce médicament.
Objectifs: Examiner les pratiques d’utilisation (quand et comment) du rituximab dans le traitement du syndrome néphrotique infantile au Canada.
Cadre et type d’étude: Étude menée par sondage en ligne.
Participants: Des néphrologues pédiatriques canadiens.
Méthodologie: Un sondage transversal a été distribué partout au Canada par l’entremise de l’Association canadienne des néphrologues pédiatriques (ACPN) afin d’examiner les pratiques de traitement au rituximab.
Résultats: Parmi les 20 néphrologues ayant répondu au sondage, 19 (95 %) utilisent le rituximab dans le traitement du syndrome néphrotique, généralement comme 3e ou 4e agent, et la majorité d’entre eux (68 %) administre deux doses à chaque utilisation. Dix-huit répondants (90 %) mesurent les lymphocytes B lorsqu’ils emploient ce médicament, principalement tous les mois (50 %) ou tous les trois mois (39 %). Certains répondants avaient administré des doses additionnelles de rituximab à des fins prophylactiques (74 %) ou lors de la première rechute (47 %). Le recours au rituximab serait principalement freiné par des enjeux liés à son innocuité à long terme et au financement des médicaments.
Limitations: Ce sondage représente les pratiques des médecins d’un seul pays et comporte un biais de non-réponse de 63 %. De plus, les associations n’ont pas été calculées.
Conclusion: Chez les néphrologues pédiatriques canadiens, l’utilisation du rituximab dans le traitement du syndrome néphrotique semble augmenter; bien que des variations significatives demeurent dans la pratique, notamment en ce qui concerne les approches de surveillance des lymphocytes B. Actuellement, le rituximab est surtout utilisé comme thérapie de deuxième et de troisième ligne en raison de son coût, d’enjeux liés au financement et d’une incertitude résiduelle en ce qui concerne son innocuité à long terme. La compréhension de ces zones critiques d’incertitude dans les pratiques est une première étape pour optimiser le traitement du syndrome néphrotique chez les enfants.
Keywords: children; nephrotic syndrome; practice variation; rituximab; survey.
© The Author(s) 2022.
Conflict of interest statement
Declaration of Conflicting Interests: The author(s) declared no potential conflicts of interest with respect to the research, authorship, and/or publication of this article.
Figures
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