[The Duchenne muscular dystrophy continuum: a modified staging classification]
- PMID: 41051807
- DOI: 10.17116/jnevro202512509160
[The Duchenne muscular dystrophy continuum: a modified staging classification]
Abstract
Objective: To clarify the classification of the stages of Duchenne muscular dystrophy (DMD) using the concept of a continuum, to provide a clinical and functional description of each stage and recommendations for therapeutic approaches at each stage.
Material and methods: A review of domestic and foreign studies devoted to the clinical course of DMD, with an emphasis on functional changes at various stages of the disease. Own data on the observation of more than 1.300 patients with DMD and BMD over the previous 11 years.
Results: The proposed modified classification of DMD includes eight stages: 1 - stage of solitary clinical manifestations, 2 - early ambulatory, 3 - advanced ambulatory, 4 - late ambulatory, 5 - pre-non-ambulatory, 6 - early non-ambulatory, 7 - late non-ambulatory, 8 - terminal. The features of the clinical picture and functional changes at each stage are presented.
Conclusion: Understanding the concept of a continuous-stage (quasi-continuous) process in the progression of DMD is important for individualizing approaches to pathogenetic therapy, timely initiation of maintenance treatment (glucocorticosteroids, pathogenetic drugs, cardioprotectors, high doses of vitamin D3, bisphosphonates and other drugs) and the inclusion of standards or care, which will help improve the prognosis of the disease and improve the quality of life of both the patient and his family members.
Цель исследования: Уточнить классификацию стадий течения мышечной дистрофии Дюшенна (ПМД Дюшенна), используя концепцию континуума, дать клинико-функциональную характеристику каждого этапа и рекомендации по терапевтическим подходам на каждой стадии заболевания.
Материал и методы: Обзор отечественных и зарубежных исследований, посвященных клиническому течению ПМД Дюшенна, с учетом функциональных изменений на различных стадиях заболевания. Собственные данные о наблюдении более 1300 пациентов с ПМД Дюшенна и Беккера за предыдущие 11 лет.
Результаты: В предложенной модифицированной классификации ПМД Дюшенна выделены восемь стадий: 1-я — стадия отдельных клинических проявлений, 2-я — ранняя амбулаторная, 3-я — продвинутая амбулаторная, 4-я — поздняя амбулаторная, 5-я — преднеамбулаторная, 6-я — ранняя неамбулаторная, 7-я — поздняя неамбулаторная, 8-я — терминальная. Представлены особенности клинической картины и функциональные изменения, характерные для каждой стадии.
Заключение: Понимание концепции континуально-стадийного (квазиконтинуального) процесса при прогрессировании ПМД Дюшенна важно для индивидуализации подходов к патогенетической терапии, своевременного начала поддерживающего лечения (глюкокортикостероиды, патогенетические препараты, кардиопротекторы, высокие дозы витамина D3, бисфосфонаты и др.) и подключения стандартов ведения, что будет способствовать улучшению прогноза течения заболевания и повышению качества жизни как самого пациента, так и членов его семьи.
Keywords: DMD; Duchenne muscular dystrophy; classification; clinical stages; continuity of progression; dystrophinopathy; functional status; quasi-continuum.
Publication types
MeSH terms
LinkOut - more resources
Full Text Sources
